GSK日前宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已优先审评批准倍力腾(贝利尤单抗)的静脉(IV)制剂，作为特异性B淋巴细胞刺激因子(BLyS)抑制剂，用于治疗5岁以上系统性红斑狼疮(简称”狼疮“)患儿。

GSK研发部首席科学官兼总裁HalBarron医学博士说:“小儿狼疮患者在治疗方面的选择有限。FDA这一加速批准意味着美国的狼疮患儿拥有了一种FDA批准的创新治疗药物，来帮助其控制这种难治性的自身免疫性疾病，从而更好地生活。”

美国狼疮基金会总裁兼首席执行官StevanWGibson评论说:“狼疮是一种潜在的危及生命的疾病，在儿童中比成人更具攻击性和严重性。现在狼疮患儿将第一次拥有这种专门针对狼疮的治疗方案。作为一个研究团体，我们对这一具有历史里程碑意义的批准感到兴奋，这一批准为狼疮患者带来新的治疗选择。”

狼疮研究联盟总裁兼首席执行官KennethMFarber说:“对于迫切需要更多治疗方案的患者来说，FDA批准贝利尤单抗用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的儿童患者是个极好的消息。贝利尤单抗是迄今唯一被批准用于治疗SLE的生物制剂，许多SLE成人患者已从中获益，现在贝利尤单抗将作为重要治疗手段来治疗儿童SLE患者。”

此项批准将美国倍力腾静脉注射制剂的适应症从成人扩展到接受标准治疗的5岁及以上、活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)患者。倍力腾于年3月在美国批准用于治疗成人SLE，是目前美国唯一批准用于治疗成人和儿童SLE的药物。倍力腾儿童适应症申请亦已向全球其它国家的监管机构提交，目前尚在审评阶段。

FDA的此次批准主要基于一项上市后研究-PLUTO研究的数据，该研究评估了与安慰剂加标准疗法相比，10mg/kgIV倍力腾加标准疗法治疗5-11岁(n=13)及12-17岁(n=80)SLE患者一年的疗效、安全性和药代动力学结果。

根据系统性红斑狼疮反应指数(SRI)反应率评估，在52周时，与接受安慰剂联合标准治疗的患儿相比，接受贝利尤单抗联合标准治疗的患儿疾病活动获得临床显著改善的比例更高(52.8%vs.43.6%)1。经历一次以上不良事件(AE)和严重不良事件(AE)的患者比例，安慰剂组为82.5%和35.0%，贝利尤单抗组为79.2%和17.0%，不良事件发生率均低于安慰剂组。