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政策简讯01PART

1、1月7日，为进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，保障药物研发工作质量和效率，国家药品监督管理局组织制定了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。指导原则明确了真实世界研究、数据等各项基本定义，并明确提出把真实世界证据应用于支持药物监管决策，涵盖上市前临床研发以及上市后再评价等多个环节。

2、1月6日，国家药品监督管理局发布《国家药品监督管理局重点实验室管理办法》。《办法》指出，重点实验室的主要任务是面向药品科技前沿，围绕药品创新发展和监管科学的战略需求，在药品监管技术支撑领域开展原创性研究和科技攻关，解决基础性、关键性、前沿性、战略性的技术问题，为加快推进我国药品监管的科学化、法治化、国际化和现代化发挥重要作用。

3、1月10日，CDE公示了《化学仿制药参比制剂目录》第25和26批名单并征求意见稿，共包括品规，其中注射剂个；此外还包括吸入剂、眼用制剂、膏剂、贴剂等多种剂型。其中，首次公示未通过审议的参比制剂品种名单，两批共计29个品规未通过审议。大部分未通过审议的原因为改剂型品种，原研没有此剂型。Insight数据库显示，目前经国家药监局公布的参比制剂目录共有24批，共涉及个品规。

1、1月10日，Lilly宣布将以11亿美金的现金形式收购Dermira。Dermira公司目前有一个产品上市产品Qbrexza，是全球首个腋下多汗症的抗胆碱能药物，上个季度销售额达到万美金。然而业界广泛认为，Dermira的此次收购是基于其管线中临床三期产品IL-13单抗Lebrikizumab。

Lebrikizumab的2b期临床结果

2、日前，默沙东宣布与TaihoPharmaceutical和大冢制药株式会社（OtsukaPharmaceutical）全资子公司AstexPharmaceuticals达成全球独家研究合作和许可协议，针对包括KRAS致癌基因在内的多个药物靶点开发小分子抑制剂。根据协议条款，默沙东，Taiho和Astex将把各自的临床前小分子候选药物资产和数据，以及它们在癌症细胞信号方面的专业知识结合在一起。默沙东从Taiho和Astex获得其小分子抑制剂候选药物的全球独家许可，预付款为万美元；加上临床前、临床期、监管和销售方面的里程碑费用以及专利费，交易总金额有望达到25亿美元。默沙东将资助研发，并负责产品在全球的推广。Taiho保留在日本的共同商业化权利和在南亚特定地区推广的选择权。

3、近日，前新基董事长兼首席执行官MarkJ.Alles加入德琪医药董事会。MarkJ.Alles先生曾任新基（Celgene）董事长兼首席执行官。他带领公司扩张成为一个全球化的药企，为血液肿瘤、实体肿瘤、炎症性疾病的患者提供治疗方案。百时美施贵宝也在近期完成了亿美元对新基的收购。Alles先生的职业生涯横跨医药行业30余年，通过医疗创新，为全球患者做出了杰出贡献。

MarkJ.Alles

4、近日，GlycoMimetics,Inc.（纳斯达克:GLYC）和冠科美博宣布就急性髓系白血病治疗药物Uproleselan和GMI-的中国市场独家开发和商业化权利签署合作许可协议。Uproleselan和GMI-是临床应用前景广泛的E-选择素拮抗剂，其中Uproleselan在美国已经进入III期临床试验，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）在内的血液恶性肿瘤；GMI-则是第二代药效更高的产品。根据协议，冠科美博将支付GlycoMimetics公司万美元首付款，并按照临床开发、注册、销售里程碑和销售提成支付GlycoMimetics总计约1.8亿美元。Apollomics将获得中国市场（中国大陆、香港、澳门和台湾）的临床开发、生产和商业化销售权利，双方还将联合推进GMI-的研发和临床试验。GlycoMimetics保留Uproleselan和GMI-在全球其他地区的全部权利。

5、近日，ADCTherapeutics宣布，其创新抗体偶联药物（ADCT-），在治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/RDLBCL）患者的关键性2期临床试验中，达到试验主要终点。Loncastuximabtesirine使患者的总缓解率（ORR）达到45.5%，其中20%的患者达到完全缓解（CR）。该公司表示有望在今年第三季度向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。

6、近日，创新药企业天境生物更新了递交美国证监会的申请文件，计划将于美东时间1月16日以“IMAB”代码登陆纳斯达克市场，通过IPO融资1亿美元。天境生物创立于年，专注于肿瘤和自身免疫性疾病，累计融资超过4.2亿美元，年、年、年前三季度分别运营支出2.52亿元、2.80亿元和6.52亿元。主要采取licensein和自主研发模式为主，目前产品管线有CD38抗体TJ(MOR)处于3期临床，其他靶点有长效生长激素efineptakin、IL-6抑制剂olamkicept、B7-H3抗体Enoblituzumab，长效IL-7抗体、GM-CSF抗体、CD47抗体、CD73抗体、C5aR抗体、CXCL13抗体以及5款基于PD-L1的双特异性抗体。CD38抗体TJ最快计划1年提交NDA上市申请。

7、石药集团20个品种过评8个重磅品种获批。步入0年，医药行业重头戏——第二批带量采购开标在即，石药集团5个纳入集采品种的表现再次引人瞩目。第二批带量采购品种将于1月17日开标竞选，此次石药集团有5个品种入选，分别为阿奇霉素片、头孢氨苄胶囊、阿莫西林胶囊、盐酸克林霉素胶囊、注射用紫杉醇(白蛋白结合型)。

年石药集团获批的8个品种情况

石药集团第二批集采品种竞争格局

8、亿帆医药控股子公司健能隆医药于本月5日收到在研品种重组人粒细胞集落刺激因子-Fc融合蛋白中国III期临床试验的《统计数据图表合集》，结果表明，F-中国III期临床试验的有效性结果已全面达到临床试验预设评价标准，疗效与对照药物相当，有望成为第一个在美国上市的自主研发生物药。另外，F-的整体安全性良好，较对照药物，不良事件发生率及严重程度等方面均无明显差异，与F-相关的不良反应多为轻中度，表明F-具有良好的安全性和耐受性。同时，本次临床试验有关免疫原性的筛选、确证及中和抗体检测方法按FDA最新指导原则方法开发和验证，本次免疫原性中和抗体检测最终结果均为阴性。

1、FDA药物评估和研究中心（CDER）发布年度报告。在年，CDER总计批准48款创新药，近20年来仅次于年的59款排在历史第二位。在48款创新药中，有20款属于“first-in-class”疗法，占总数的42%；有21款（44%）创新药批准是用于治疗罕见病或孤儿病；有29款创新药（60%）获得FDA加速审批。年获批的48款创新药中，84%在第一轮审评过程中获批，69%在美国首先获得监管批准。

2、1月8日，默沙东宣布FDA批准Keytruda新适应症，用于单药治疗卡介苗（BCG）无效、高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）合并原位癌患者。这些患者伴或不伴乳头状肿瘤，且无法或者不愿进行膀胱切除手术。此次批准是基于一项代号为Keynote-的多中心、开放标签、单臂的II期临床研究，结果显示，接受Keytruda治疗的患者完全应答率（ORR）达到42%。完全应答的患者的中，中位应答持续时间（DOR）为16.3个月，46%的患者应答持续时间超过12个月。非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌中最常见的类型，全球每年新确诊病例大概为30万例。目前主要的治疗手段有尿道膀胱肿瘤电切术和膀胱内BCG治疗，但大多数患者会出现复发。

3、1月9日，BlueprintMedicinesCorporation宣布，FDA已批准旗下Ayvakit?（avapritinib）用于治疗特定类型的不可切除或转移性成人胃肠道间质瘤（GIST）—即血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）-18号外显子突变阳性，包括PDGFRA、DV突变。GIST是一种罕见的由突变基因组驱动的胃肠道肉瘤，约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA-18号外显子突变。Ayvakit是首个被批准用于治疗PDGFRA-18号外显子突变阳性GIST患者群体的精确靶向疗法。此前，Ayvakit曾获得FDA授予的突破性疗法、快速通道以及孤儿药认定。年6月4日，基石药业和BlueprintMedicines宣布达成独家合作及授权许可协议，获得3款药物在中国大陆及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化权利，avapritinib正是其中之一。avapritinib目前在国内的III期研究正在进行。

4、1月6日，阿斯利康宣布，FDA已受理达格列净Farxiga（dapagliflozin）的补充新药申请，并授予其优先审查资格，用于降低心力衰竭伴射血分数降低患者成人心血管死亡或心力衰竭恶化的风险。达格列净是一款first-in-class口服钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。Farxiga在2型糖尿病的治疗中已经很成熟，这项优先审查显示了它影响数百万心衰患者的潜力。如果获得批准，Farxiga将成为首个也是唯一一个适用于治疗心力衰竭患者的同类药物。该适应症有望在0Q2获批。此次申请是基于III期DAPA-HF临床试验。结果表明，在心衰标准治疗基础上增加达格列净可将主要复合终点事件的相对风险降低26%。

5、1月2日，FDA批准了基于弗吉尼亚大学（UVA）糖尿病技术中心开发的全新人造胰腺系统Control-IQ。该系统以一个血糖监测传感器持续追踪血糖水平，根据需要而自动输送胰岛素。糖尿病患者不用每天多次针刺手指检测血糖水平，也不需要每天多次皮下注射胰岛素。FDA批准该人造胰腺是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的一项多中心临床试验结果，该结果表明：新的人造胰腺系统在控制1型糖尿病患者的血糖水平方面比现有的治疗更为有效，该系统可以全天24h改善血糖的控制。新一代的自动化交互操作的血糖控制系统可以无缝集成血糖连续传感器、胰岛素泵和智能控制算法，更好地管理并帮助1型糖尿病患者优化血糖控制步骤和控制效果。

6、1月9日，BMS/先声药业联合申报的阿巴西普注射液上市申请获得国家药监局批准上市，适应症为类风湿性关节炎。阿巴西普是一款CTLA4-Fc融合蛋白，最早于年12月美国上市，目前已经获批3项适应症，分别为类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎和银屑病关节炎。年12月其针对移植物抗宿主病适应症被FDA授予了突破性疗法认定。年销售额超过28亿美元。先声药业和BMS于年达成关于阿巴西普的战略合作，先声药业负责阿巴西普在中国的审批及审批前的研发事务，双方将共同负责该药在华的上市事宜并分享收益。

7、近日，杨森first-in-class口服泛FGFR抑制剂Erdafitinib的3项临床试验申请获国家药监局受理。Erdafitinib已于去年4月获FDA加速批准，用于治疗接受铂基化疗后疾病仍然进展并携带特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。一项Ⅱ期临床结果显示，在化疗后疾病继续进展的携带特定FGFR3或FGFR2基因突变的患者中，erdafitinib达到32.2%的总缓解率，其中2.3%的患者达到完全缓解。患者平均缓解持续时间达到5.4个月。erdafitinib对抗PD-L1/PD-1疗法没有反应的患者也产生疗效。目前，一项评价erdafitinib在FGFR基因异常晚期尿路上皮癌患者中疗效及安全性的研究正在中国进行中。

8、1月11日，吉利德科学宣布用于HIV/艾滋病治疗的日服单片复方制剂必妥维?（比克恩丙诺片，比克替拉韦50mg/恩曲他滨mg/丙酚替诺福韦25mg，BIC/FTC/TAF）在中国上市。必妥维?于年2月获批在美国上市，该药物就凭借“防治艾滋病且具有明显临床优势”被纳入优先审评通道在中国获批。年8月，必妥维?在国内获批，用于治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的证据。必妥维?具有强效的抗病毒疗效，较高的耐药屏障和已证实的良好的耐受性，可有效帮助HIV感染者恢复正常生活，是现有的基于整合酶抑制剂的最小的日服单片复方制剂。

9、1月4日，CDE